5. Elaprase – 375 тис. $ за річний курс

Элапраза необхідна для лікування синдрому Хантера, ліки випускається в ампулах і пігулках. Синдром Хантера – це рідкісне спадкове генетичне захворювання (народжується 1 хвора дитина на 150 тис. новонароджених), усього у світі близько 2 тис. таких людей.

Є важка форма захворювання, яка швидко прогресує, діти гинуть на 2 десятилітті життя. При середньотяжкій людина може прожити до 60 років.

Перші симптоми з’являються в 2-4 роки. Такі діти низькорослі, у них збільшується розмір голови, зуби – рідкісні. До юнацького віку вони перетворюються на інвалідів, прикутих до ліжка. Такі діти все життя повинні отримувати ферментозаместительную терапію.

Але препарат дуже дорогий, 2 мл або мг ліки коштують 4250 доларів, а для повного курсу знадобиться 375 тис. доларів в рік. Без нього вони не виживуть. Щотижня їм повинні внутрішньовенно крапельно вводити не менше 0,5 мг препарату Elaprase на кг маси тіла.