Групою вчених з Великобританії та Америки вдалося досягти успіхів у галузі лікування одного з різновидів гемофілії шляхом генної терапії. Про це передає ресурс ScienceDaily.
Вчені шукали шляхи лікування гемофілії B, при якій порушується вироблення білка, відповідального за згортання крові, який носить назву фаторк IX. Оскільки захворювання викликається спадковою формою мутації в X-хромосомі, то як правило цим видом гемофілії (втім як і видами A і C) хворіють виключно представники чоловічої статі (1 на 30 тисяч осіб). В нинішній момент ці форми гемофілії не лікуються, а хворим доводиться кілька разів на тиждень працювати ін’єкції штучного фактора IX, процес створення якого дуже довгий і доріг.
Минулі спроби полегшити симптоми гемофілії В з допомогою введення зміненої копії гена не дали позитивних результатів. В цей раз вчені з Університетського коледжу Лондона для створення генетичного матеріалу, які так необхідний для продукування фактора IX, в тканині печінки хворого використовували аденовірус. Вибір зупинили на ньому, тому що незважаючи на його атаку печінки, він не призводить до захворювань і не інтегрується з ДНК.
У ході експериментів шести випробовуваним було введено в вену на руці по ін’єкції з генетично модифікованим вірусом. 2 людини отримали низьку дозу, 2 – середню, а двоє – високу дозу аденовірусу. Результати показали, що вміст фактора IX в крові зросла і було від 2 до 12 відсотків. Варто відзначити, що раніше дослідів показники не досягали змісту і 1 відсотка.
Самий довготривалий результат був у випробовуваних, яким ввели високу дозу. Зміст фактора IX в крові спостерігалося протягом півтора років. Але не обійшлося без побічних ефектів – одному пацієнтові довелося пройти курс стероїдів через імунної атаки організму на введений вірус. Інші учасники досліджень в гормональній терапії не потребували.
Один із співавторів дослідження – доктор Эмит Натвани заявив, що найважливішим є те, що їм нарешті вдалося досягти довгострокового результату за підтримки фактора крові на необхідному рівні.
